AB Science : Une étude prometteuse révèle des bénéfices significatifs du masitinib pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv. Ce document évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015.

Détails de l'étude

L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv [1]. Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. »

Qualité de vie préservée

Le Dr Ludolph a également souligné que « la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. » Selon lui, des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique.

Interventions de l'équipe scientifique

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. »

Analyse des données

L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo [2]. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques. Les résultats démontrent le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA, certains ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels.

Mécanisme d'action du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur. L'analyse indique que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.

Un biomarqueur potentiel

Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques [3] pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

Étude AB23005 sur le masitinib dans la SLA

En parallèle, l'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Cette étude vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. L'étude inclura 408 patients, randomisés selon un rapport 1:1, atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie. Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

Conclusion

Les résultats de cette étude sont prometteurs et pourraient avoir un impact significatif sur le traitement de la SLA. AB Science continue de s'engager dans la recherche et le développement de solutions thérapeutiques qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits.

Références

• [1] Albert C Ludolph, Terry Heiman-Patterson, Jesus S Mora, Gabriel Rodriguez, Natalia Bohorquez Morera, Patrick Vermersch, Alain Moussy, Colin Mansfield, Olivier Hermine. Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique traités par masitinib dans l'étude AB10015. medRxiv 2026.04.10.26350104 ; doi : https://doi.org/10.64898/2026.04.10.26350104
• [2] Mora JS, Genge A, Chio A, et al. Le masitinib en tant que traitement d'appoint au riluzole chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique : un essai clinique randomisé. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2020;21(1-2):5-14. doi:10.1080/21678421.2019.1632346
• [3] Communiqué de presse d'AB Science du 24/02/2026 – https://www.ab-science.com/category/news/2026/

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Cette plateforme offre un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, facilitant ainsi la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale, ciblant les mastocytes et les macrophages, des cellules essentielles pour l'immunité. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter diverses pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et certaines maladies du système nerveux central.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI), visant des maladies avec des besoins médicaux non satisfaits. La société est basée à Paris et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

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