AB Science a publié un article sur medRxiv mettant en avant les avantages du masitinib pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les résultats montrent une amélioration significative de la survie et de la qualité de vie, avec un mécanisme d'action ciblant les microglies et les mastocytes. Une étude future, AB23005, visera à confirmer ces résultats prometteurs.
Paris, le 20 avril 2026, 21h - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. L'article, intitulé Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique, est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv.
Des résultats significatifs pour les patients atteints de SLA
Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »
Un mécanisme d'action innovant
Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a commenté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il convient notamment de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. »
Les résultats de l'étude AB10015
L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques, et démontre le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.
Bénéfices cliniques remarquables
L'analyse des survivants à long terme a révélé des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, en tant qu'inhibiteur de tyrosine kinase, cible l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur.
Identification des patients réceptifs
L'analyse a indiqué que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.
Étude AB23005 : Vers de nouveaux horizons
La prochaine étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, visant à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. Cette étude inclura 408 patients atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie.
À propos d'AB Science
Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique française spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI). La société a son siège à Paris et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB). Pour plus d'informations, consultez le site web d'AB Science : www.ab-science.com.
Déclarations prospectives
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